Magyar Orvostársaságok és Egyesületek Szövetsége

klinikai vizsgálat

  • ÉVI 85 MILLIÁRD JUT KLINIKAI VIZSGÁLATOKRA

    Medicina Fórum

    Nógrádi Tóth Erzsébet

     

    Az Európai Unió (EU) és az európai innovatív gyógyszergyártók által öt éve megalakított EUPATI (Terápiás Innováció Európai Betegakadémiája) célja olyan tudás átadása az európai betegszervezeteknek és általuk a betegeknek, hogy egyenrangú partnerként vegyenek részt a gyógyszerkutatásokban, tapasztalataikkal segíthessék a gyógyszerhatóság munkáját – hangzott el az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézetben (OGYÉI) június 16-án rendezett konferencián. Klinikusok, betegszervezeti vezetők, tudományos kutatók és az egészségipar vezetői tanácskoztak a hazai gyógyszerkutatások egészségügyi-, nemzetgazdasági jelentőségéről, beszéltek az EUPATI fontosságáról és bemutatták a legújabb felmérést a hazai klinikai vizsgálatokról.

    A 2014-ben és 2015-ben végzett kutatások eredményéről Bodrogi József egészségügyi közgazdász tartott előadást. Az OGYÉI adatbázisán alapuló kutatásból kiderült, hogy hazánkban nő a klinikai vizsgálatok száma. Amíg 2012-ben 307, rá két évre 336, 2015-ben pedig 349 vizsgálati kérelmez nyújtottak be a hatóságnak több mint 17 ezer beteg tervezett bevonásával. „ A világon körülbelül 236 ország verseng egymással, és régiónkban is nagy a verseny a kutatások megszerzéséért, kérdés, hogy ki a legjobb” – mondta Bodrogi József. Magyarország érdemi nyers tőkeadottságokkal ugyan nem rendelkezik, de jól képzett szakemberekkel igen, akik az oktatásban és az egészségügyben kiemelkedőek. Ugyan Ázsia Európához képest előretört e tekintetben, ám Közép- és Kelet Európa állja a sarat. Ez a mellett, hogy innovatív gyógyszerekhez juttatja a betegeket, jelentősen tehermentesíti az egészségügyet.

    evi18milliard

    Jellemzően három terápiás területen folynak, elsősorban a fázis III. vizsgálatok, ezek az onkológia, a légzőszervi- és a metabolikus- valamint a gyomor- és bélrendszeri rendellenességek terápiájában. Az onkológiai vizsgálat volt a legtöbb, a klinikai vizsgáltok kétharmadát tette ki. A vizsgálói költség 2014-ben 31 milliárd forint volt, egy évre rá 34,51 milliárd, azaz ennyi pénz áramlott be az egészségügyi rendszerbe. Ha a járulékos összegeket is hozzáadják ehhez, úgy az áttekintett két évben egyenként 86,9-97,7 milliárd forint jövedelmet hoztak a nemzetgazdaságnak. Bodrogi József szerint Magyarország stratégiai érdeke a klinikai vizsgálatok megtartása, sőt gyarapítása, hiszen tetemes pénzt hoz az országnak, e mellett jelentősen növeli a vizsgálatokban részt vevő kórházakban dolgozók jövedelmét, gyarapítja tudásukat, amelynek komoly munkahely megtartó ereje van. Elmondta azt is, hogy ez a felismerés megjelent a kormány iparpolitikájában, az Irinyi Tervben. Ám érdemes lenne gondolkodni egyéb vonzerőkben, például az adókedvezmények nyújtásában is.

    Mindkét évre jellemző volt, hogy a fájdalomterápia területén költöttek legtöbbet egy betegre, míg összességében az onkológia terápiájában volt legnagyobb a vizsgálati költség. Ez utóbbi 2015-ben 25 százalékos emelkedést hozott a klinikai vizsgálatok számában, ami jól mutatja a daganatok kezeléséért és a rákos betegek életminőségéért folytatott kutatások előretörését.

    „Magyarországon a gyógyszeripari vállalatok egyre többet költenek klinikai vizsgálatokra, a vizsgált 26 ország között hazánk a 10. helyen áll” – mondta Thomas Straumits, az Innovatív Gyógyszergyártók Egyesületének elnöke. Tapasztalata szerint a magyar orvosok, vegyészek, biológusok jól felkészültek, ami egyrészt az évszázados hagyományra épülő gyógyszeriparnak és a minőségi képzésnek köszönhető. Utalt rá, hogy hazánkban a gyógyszeripar négyszer annyit költ kutatásra és fejlesztésre, mint az IT szektor, és háromszor annyit, mint a vezető exportágazat, az autóipar. „Magyarországon a klinikai vizsgálatokat akár 30 százalékkal is lehetne növelni, ám szükség lenne a bürokrácia egyszerűsítésére, és az is nehézséget okoz, hogy az egyes kórházakban eltérőek a vizsgálatokkal kapcsolatos adminisztratív folyamatok. Célszerű lenne beteg adatbázisok létrehozása, amely könnyítené a klinikai vizsgálatokat, és az is fontos, hogy olyan központokban végezzék azokat, ahol a legtöbb a beteg ” – jelentette ki az elnök. Emlékeztetett a hazai rossz egészségügyi mutatókra, arra, hogy noha megvan a lehetősége, mégsem kielégítő a betegségek időbeni kiszűrése, és felmérések szerint csak minden második beteg rendelkezik megfelelő egészség értéssel. Mindez és az is hozzájárul ahhoz, hogy a születéskor várható élettartam kevesebb az EU átlagánál, hogy a betegek későn jutnak hozzá az innovatív gyógyszerekhez.

    Úgy látja, hogy a klinikai vizsgálatokban fontos a beteg, az orvos, a kutató, a gyógyszeripar együttműködése. Az EU-ban jelenleg 8000 klinikai vizsgálat folyik, 7000 molekula van fejlesztés alatt, elsősorban a rák, a diabétesz, az immunológia és a bakteriális betegségekre fókuszálnak. „10-15 év telik el, amíg egy molekulából gyógyszer lesz, például a világszerte vezető tüdőrák kezelésére fejlesztett gyógyszerek tekintetében 1980-tól 2012-re értek el jelentősebb eredményeket a kutatók” – mondta az elnök. Thomas Straumits arra is emlékeztetett, hogy a kifejlesztett és a már alkalmazott innovatív gyógyszerek útját követni kell, vizsgálni kell a hatásosságát, hatékonyságát, mellékhatását.

    Bittner Nóra, az Országos Onkológiai Intézet főorvosa a klinikus szemszögéből vizsgálva a kutatásokat nagyon fontosnak tartja az onkológiai gyógyszerek kifejlesztését. Ugyanis a fejlett országok demográfiai jellemzője az elöregedés, amely együtt jár a rákos betegségek gyarapodásával. Kitért arra is, hogy az újabb, immár személyre szabott terápiák – megfelelő molekuláris diagnosztikai vizsgálatokkal – igen hatásosak, ám igen drágák. A fejlesztésekbe befektetett pénz 2005 óra 75 százalékkal nőtt. A jelenleg kutatás alatt lévő molekulák 12-50 százaléka már ilyen típusú. A preklinikai stádiumban lévő kezelési módok 60 százaléka biomarkert von be a diagnosztikába. Az onkológus asszony elmondta azt is, hogy a ráktípusok között világszerte és hazánkban is a tüdőrák miatti halálozás a vezető halálok. A világon 1 200 ezer, hazánkban 10 170 ember veszette életét ebben 2014-ben. Ezt követi a bélrendszeri, az emlő, a gyomor, a máj, illetve a méhnyakrák miatti halálozás. (Forrás: WHO, Rákregiszter.)
    „Világszerte trend az egészségügy szereplőinek és a betegszervezeteknek az együttműködése, a gyógyszerkutatások fontosságának megértésére való törekvés, a betegek képzése, bevonása ezekbe a folyamatokba” – mondta Koltai Tünde, a Betegszervezetek Magyarországi Szövetségének elnöke. Utalt a betegszervezetek szerepének fontosságára, amelyek a segítségnyújtás mellett információkkal látják el a betegeket. „Az ideális betegszervezet független, betegek vagy hozzátartozóik vezetik, transzparensen működnek, jó a kommunikációs munkája, céltudatos és elkötelezett – mondta. Fontosnak tartja az EUPATI munkáját az egészségügyi innováció támogatásában, a betegek oktatásában. Hasonlóan vélekedik Pogány Gábor, a Nemzeti Betegfórum vezetője is. Szerinte paradigmaváltás történt a betegkapcsolatok terén. Azt hangsúlyozta, hogy a beteg tudja a legjobban mi a fontos a számára, így ebből az alapállásból lehet kiindulni a kutatásoknak. Ha a gyógyszerkutatás velük együtt folyik, jó partnerei lesznek a kutatóknak.
    „Még egy képzett páciens sem tudja pontosan, mit csinál egy gyógyszer a testével” - mondta Bereczky Tamás, az európai betegakadémia magyar kommunikációs vezetője. Az EUPATI tudást szeretne nyújtani, hogy a páciensek el tudják dönteni beveszik-e a vizsgált gyógyszert vagy sem. Az orvosok, a kutatók nem úgy lettek, hogy leszállt valaki az égből és felkente erre őket, hanem tanulással. Ha ők meg tudták tanulni, akkor nekünk is menni fog" - hangsúlyozta az EUPATI képviselője.

    Az EUPATI (Terápiás Innováció Európai Betegakadémiája, www.patientsacademy.eu) egy partnerségi program az Innovative Medicine Initiative (IMI) keretein belül, melyhez a forrásokat mind anyagiakban, mind együttműködések szervezése terén az Európai Unió hetes számú keretprogramja, és az EFPIA-hoz (European Federation of Pharmaceutical Indrusties and Associations) tartozó, innovatív gyógyszergyártó vállalatok biztosítják. Az EUPATI 2012 februárjában indult, öt éves program, amit az European Patient Forum koordinál, az EGAN, EURORDIS és az EATG szervezetekkel közösen. Ez egyben egy több érdekeltből álló konzorcium is, amihez betegszervezetek, tudományos műhelyek, valamint az egészségipar szereplői tartoznak – összesen 33 szervezet.
    A projekt már 12 országban (Ausztria, Belgium, Franciaország, Németország, Írország, Olaszország, Luxemburg, Málta, Lengyelország, Spanyolország, Svájc és az Egyesült Királyság) játszik fontos szerepet a páciensek felkészítésében és oktatásában, ahol a tananyagot 7 nyelvre (angol, német, spanyol, olasz, francia, lengyel és orosz) fordították már le. Ezekben az országokban az információkat, a tréningeket és az oktató anyagokat széleskörűen használják, és a nemzeti szervezet az EUPATI-hoz hasonlóan épül fel. A Magyar EUPATI Nemzeti Platform a már sikeresen működő szervezetekkel azonos módon épül fel, a betegszervezetek, az innovatív gyógyszeripar és a tudomány – azaz az egyetemek és a kutatók – aktív szerepvállalásával.

  • HATÁSOSNAK BIZONYULÓ GYÓGYSZERVIZSGÁLAT

    Medicina Fórum
    Munkatársunktól

    A Richter Gedeon Nyrt. és az Allergan plc (NYSE: AGN) egy vezető globális gyógyszeripari vállalat, a mai napon közzétette a cariprazine I típusú bipoláris betegséghez társuló, major depressziós epizódokban (I típusú bipoláris depresszióban) szenvedő, felnőtt betegek körében végzett fázis III vizsgálatának (RGH-MD-53) pozitív előzetes eredményeit. A cégek 2017 decemberében tették közzé a cariprazine-nal végzett törzskönyvezés alapjául szolgáló második vizsgálat (RGH-MD-54) pozitív előzetes eredményeit bipoláris I depresszióban. Abban a vizsgálatban a cariprazine mind a 1,5 mg-os, mind a 3 mg-os dózisban szignifikáns javulást mutatott a placebohoz képest.

    A cariprazine hatásossága bipoláris I depresszióban három pozitív törzskönyvezési célú klinikai vizsgálatban igazolódott (RGH-MD-53, RGH-MD-54 és RGH-MD-56). AzAllergan 2018 második félévében az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalához (FDA) benyújtani tervezett kiegészítő törzskönyvi kéreleméhez (sNDA) fel kívánja használni mindhárom törzskönyvezési célú fázis III vizsgálat adatait. A cariprazine jelenleg az Egyesült Államokban VRAYLAR® márkanéven van törzskönyvezve a skizofrénia kezelésére felnőtt betegeknél, valamint az I típusú bipoláris betegséghez társuló mániás vagy kevert epizódok kezelésére felnőtt betegeknél.

    „Nagyon elégedettek vagyunk a harmadik pozitív törzskönyvezési célú vizsgálatunk eredményeivel, melyek tovább bővítik azt a már rendelkezésre álló kiterjedt adatmennyiséget, amely alátámasztja a cariprazine alkalmazását, mint egy terápiás lehetőséget bipoláris depresszió kezelésében” mondta David Nicholson, az Allergan kutatás-fejlesztési igazgatója. „A bipoláris depresszió gyakran nehezen kezelhető, és rendkívül megterhelő lehet a betegek számára. Az Allergan-nál elkötelezettek vagyunk olyan terápiás lehetőségek kifejlesztése iránt, amelyek a mentális betegségben szenvedő betegek kielégítetlen igényeit célozzák meg, és várjuk az I típusú bipoláris depresszióban szenvedő betegek kezelési lehetőségére vonatkozó kiegészítő törzskönyvi kérelem (sNDA) benyújtását.”

    Az RGH-MD-53 kódú vizsgálatban a cariprazine a 1,5 mg-os dózis csoportban elérte a mind az elsődleges, mind a másodlagos hatásossági célkitűzést. A cariprazine 1,5 mg-os csoport a placebohoz képest szignifikánsan nagyobb javulást mutatott az elsődleges hatásossági végponton, a Montgomery–Asberg-féle Depresszióértékelő Skála (Montgomery-Asberg Depression Rating Scale - MADRS) összpontszámának a kiindulási értékhez képest mért, a 6. hét végére elért változásában (p=0,0417, LSMD -2,5), csakúgy, mint a másodlagos hatásossági végponton, a Klinikai Összbenyomás Skála – Súlyosság alskáláján (Clinical Global Impression – Severity (CGI-S)) is (p=0,0417, LSMD -0,3). A cariprazine 3 mg-os csoport mind az elsődleges (p=0,1051, LSMD -1,8), mind a másodlagos (p=0,1370, LSMD -0,2) végpontokon számszerű javulást mutatott a placebo csoporthoz képest, azonban egyik végponton sem ért el statisztikailag szignifikáns különbséget.

    „A bipoláris depresszió kezelése bizonyos esetekben nagyon nehéz, mert csupán néhány terápiás lehetőség áll rendelkezésünkre az I típusú bipoláris betegség ezen tüneteinek kezelésére. Továbbá kevés olyan termék érhető el, amivel a bipoláris betegség teljes spektrumát – mániától depresszióig – kezelni tudjuk” jelentette ki dr. Gary Sachs, a Harvard Medical School Pszichiátriájának egyetemi tanára. „Ezen adatok mind a betegek, mind a tágabb pszichiátriai közösség számára biztatóak, mivel a betegség teljes spektrumán bizonyítják a cariprazine hatékonyságát.”

    Ebben a vizsgálatban 493 beteget osztottak be véletlenszerűen a vizsgálat három karjainak egyikébe azonos arányban (1:1:1) 1,5 mg, 3 mg cariprazine, vagy placebo, hogy értékeljék a cariprazine hatásosságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát I típusú bipoláris depresszióban szenvedő betegek kezelésében. A vizsgálatban a cariprazine összességében jól tolerálható volt. Azon betegek aránya, akik a kezelés alatt bármilyen nemkívánatos mellékhatást tapasztaltak 51% volt a cariprazine 1,5 és 3 mg csoportokban, és 46% a placebo csoportban. A nemkívánatos mellékhatások többsége enyhe vagy közepes erősségű volt, és cariprazine-nal kezelt betegek nagyjából 5%-a, míg a placeboval kezelt betegek 3%-a esetében kellett idő előtt felfüggeszteni a vizsgálatot nemkívánatos mellékhatások miatt. A leggyakrabban jelentett nemkívánatos mellékhatások a cariprazine csoportban a kóros mozgáskényszer (akathisia), nyugtalanság, hányinger és kimerültség voltak.

    „A ma közzétett pozitív eredmények aláhúzzák a cariprazine, egyik vezető termékünk terápiás értékét. Örömmel tölt el bennünket a vizsgálat pozitív kimenete, amely fontos előrelépést jelenthet abban, hogy ezt az ígéretes kezelési lehetőséget elérhetővé tegyük a bipoláris depresszióban szenvedő betegek számára.”– tette hozzá dr. Greiner István, a Richter Gedeon Nyrt. kutatási igazgatója.

    Az RGH-MD-56 egy fázis II randomizált, dupla vak, placebo-kontrollált, párhuzamos kar elrendezésű klinikai vizsgálat, I típusú bipoláris depresszióban szenvedő felnőtt betegeken.  A vizsgálat alatt összesen 584 beteget osztottak be véletlenszerűen a vizsgálat karjainak egyikébe: 0,75 mg, 1,5 mg, 3 mg cariprazine, vagy placebo, hogy értékeljék a cariprazine hatásosságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát I típusú bipoláris depresszióban szenvedő, nem hospitalizált betegek kezelésében. A vizsgálat egy körülbelül 7-14 napon át tartó gyógyszermentes szűrési periódusból, majd egy azt követő 8 héten át tartó kettős vak kezelési periódusból állt (az elsődleges végpontot 6. héten mérték), melyet egy 1 hetes vizsgálati készítménymentes biztonságossági utánkövetési szakasz zárt.

    Az RGH-MD-53 és RGH-MD-54 két azonos fázis III, randomizált, dupla vak, placebo-kontrollált, párhuzamos kar elrendezésű, multicentrikus, fix dózisokat alkalmazó klinikai vizsgálat, I típusú bipoláris depresszióban szenvedő felnőtt betegeken. A betegeket mindkét vizsgálatban véletlenszerűen osztották be három kar egyikébe: 1,5 mg, 3 mg cariprazine, vagy placebo, hogy értékeljék a cariprazine hatásosságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát I típusú bipoláris depresszióban szenvedő, nem hospitalizált betegek kezelésében. A vizsgálat egy körülbelül 7- 14 napon át tartó gyógyszermentes szűrési periódusból, majd egy azt követő 6 héten át tartó kettős vak kezelési periódusból állt, melyet egy 1 hetes vizsgálati készítménymentes biztonságossági utánkövetési szakasz zárt.